Gen editierende Therapie
- Martin Döhring
- 28. Dez. 2020
- 1 Min. Lesezeit
Gen editierende Therapie
Tatsächlich war 2020 auch ein Jahr medizinischer Wunder. Einige Erbkrankheiten sind neuerdings der Reparatur zugänglich.
Bekannt wurde eine US-Amerikanerin, die mit CRISPR Technologie gegen ihre Sichelzellanämie behandelt wurde.
Ich selbst war als junger Assistenzarzt äußerst engagiert in der Behandlung einer jungen Patientin mit Retinitis pigmentosa. Einem dramatischen Krankheitsbild, bei dem der Seheindruck immer stärker zu einem sich ein engenden Tunnelblick wird.
Damals war schon bekannt, dass es sich um eine Erbkrankheit handelt. Die Form der autosomal dominanten Retinitis pigmentosa 4 (RP4) ist nun auch einer Therapie zugänglich.
Vor 20 Jahren hatte ich in der Inneren Medizin einen Patienten mit dem Usher-Syndrom. Dabei wird ein Mensch taub und blind. Das Usher Syndrom 2a ist nun auch CRISPR Medizin zugänglich.
Ebenso gibt es CRISPR Medizin für die Lebersche congenitale Amaurose (angeborene Blindheit).
Dies sind sicher erfreuliche Nachrichten.
„Rettung“
von LCA-10 Photorezeptor durch Gentherapie mit Substanz Edit-101 der Firma „Editas Medicine“.
Die Aktiengesellschaft „editas medicine“ ist immer noch aktiv . Sie betreibt tatsächlich dieses CRISPR Verfahren , um genetische Augenerkrankungen aus der Welt zu schaffen.
Crispr kann anscheinend auch HI Virus Sequenzen aus dem Erbgut herausschneiden .
Die CRISPR Technologie könnte auch ein Ansatz sein, Morbus Alzheimer zu überwinden . Man hat herausgefunden, dass bei Alzheimer Patienten vermehrte Blutspiegel von AntiSense RNA vorliegen.