Ein Medikament um Blinde wieder sehend zu machen
- Martin Döhring
- 24. Juli 2021
- 1 Min. Lesezeit
Es klingt phantastisch, eigentlich unglaubwürdig. Eine Firma in Cambridge hat anscheinend ein Medikament gegen eine angeborene Blindheit entwickelt. Das Medikament heißt „Edita 101“.
Die Firma ist seriös. Sie besteht aus anerkannten Wissenschaftlern. Die Firma wurde mit dem Geld von Bill Gates gegründet und heißt „Editas Medicine“.
Die Medizin besteht aus dem neuen Verfahren CRISPR. Es handelt sich um eine Methode, das Erbgut umzuschreiben. Gen Editing. Nachdem , was ich gelesen habe, wurde dieses Medikament mit der Vektormethode (Virustransporter) in den Körper eines Patienten eingeschleust.
Es gibt einige vielversprechende Ansätze in der Forschung, die darauf abzielen, Blinden das Sehvermögen wiederzugeben. Einer der bemerkenswertesten Fortschritte ist die **Optogenetik**, eine Technik, die Gentechnik und optische Methoden kombiniert. Dabei werden lichtempfindliche Proteine in die Zellen der Netzhaut eingebracht, um diese wieder lichtempfindlich zu machen¹².
Ein Beispiel ist die Behandlung von Patienten mit **Retinitis pigmentosa**, einer erblichen Netzhauterkrankung. Forscher haben es geschafft, einem Patienten durch die Injektion von Genen, die für lichtempfindliche Proteine kodieren, und die Verwendung einer speziellen Brille, die Licht in der richtigen Wellenlänge auf die Netzhaut projiziert, teilweise das Sehvermögen zurückzugeben².
Ein weiterer Ansatz ist die Verwendung von **biotechnologisch hergestellten Hornhautimplantaten**. Diese Implantate, die aus dem Protein Kollagen gewonnen werden, haben das Sehvermögen von Menschen mit…
Sinnlos. Wer kümmert sich schon um Opfer oder Kranke?
Aktuell wurde ein Medikament angemeldet, welches die feuchte Makuladegeneration stoppen soll. Dies ist die häufigste Erblindungsursache in unseren Breitengraden.
Gen Editing bei Congenitaler Leberscher Amaurose (LCA 10):
LCA 10 wird durch Funktionsverlust Mutationen im CEP290 Protein verursacht.
Gen Reparatur an c.2991 + 1655A>G Mutation von CEP290 Protein bis zum voll funktionierenden Protein.
EDIT-101 als AAV5 Vektor mit zwei gRNA und DNA kodierendem Cas9 wird subretinal injiziert.
Am 10.April 2021 präsentierte Edita's Medicine ein CRISPR Cas12a Gen-editing, welches den funktionellen Stoffwechsel von Natürlichen Killerzellen (NK) erweitert und die Tumorzell Lyse ermöglicht (selbst) unter stressreichen metabolischen Bedingungen, die sonst die Effektor Zell Funktionalität unterbinden.