Bekannt ist, seit ein paar Jahren gibt es tatsächlich eine Art Gentherapie in der Humanmedizin, die verfügbar ist.
Frühere Versuche mit „Genfähren“ (Vektor) in den 90er Jahren führten häufig zu Leukämien, weshalb man diese einstellte.
Interessant Gendicine als ein Medikament auf der Basis onkolytischer Viren, derzeit Einsatz bei Patienten mit HNO-Tumoren. Dieses Medikament ist ein Wildtyp des Tumorsuppressorproteins p53.
Die Medien berichteten zudem über eine „Genschere“ (CRISPR), mit der Krankheit, die ein Einzelgendefekt sind, aus dem Erbgut herausgeschnitten werden können. CRISPR durchsucht das Erbgut nach fehlerhaften Genomsequenzen und schneidet diese heraus.
Anwendbar bei akuten lymphatischen Leukämien (ALL) sind nun CAR-T-Zell-Therapien (Chimeric Antigen Receptor). Man bezeichnet dies auch als Krebsimmuntherapie.
In einem ersten Schritt werden Patienten Blut entnommen, wie bei einer Blutspende. Aus dem Blut werden die T-Zellen (weiße Blutkörperchen) herausgefiltert, beziehungsweise separiert.
Diese T-Zellen werden so behandelt, dass sie neue Oberflächenstrukturen haben, welche geeignet sind, Krebszellen aufzuspüren. Die Immunzellen werden also auf den Krebs abgerichtet.
Diese veränderten körpereigenen Zellen bekommen die Patienten wieder zurück infundiert. Die veränderten Zellen kämpfen gegen Zellen die eine spezielle Oberflächenerkennung haben.
Cytokin Release Syndrom ist eine mögliche starke und gefährliche Nebenwirkung dieser mit Hauptsymptom Fieber und Schüttelfrost, kann aber medikamentös abgefangen werden.
Geeignet ist die CAR-T-Zell Therapie vor allem für Patienten mit rezidivierenden Leukämien. Zielgruppe der Behandlungen sind Kinder und Erwachsene mit akuter refraktärer oder rezidivierender lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL) und Erwachsene rezidivierender oder refraktärer diffus großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL).
Ein weiteres Medikament oder Behandlungsverfahren mit Gentherapie ist zugelassen worden:
Das Präparat heißt als Markenzeichen Skysona und ist von der Firma Bluebird Bio.
Lenti-D (elivaldogene autotemcel) kann investigativ in der Behandlung der jugendlichen zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD) eingesetzt werden.
Ein gentechnisch erzeugtes Medikament ist gegen den metastasierenden schwarzen Hautkrebs verfügbar.
Als erster Vertreter einer onkoloytischen Immunbehandlung wurde T-VEC in der EU zugelassen. Dies ist eine neue Option bei nicht resezierbarem malignen Melanom.
Onkolytische Viren zerstören im Körper des Menschen Tumorzellen.
Die Immuntherapie solider Tumore mit onkolytischen Viren ist ein neuer Ansatz, der international als sehr vielversprechend bewertet wird. Die häufig gentechnisch veränderten Viren werden meist lokal injiziert. Ihre Antitumorwirkung entfalten sie im Wesentlichen auf zwei Wegen: eine direkte lokale Tumorlyse und eine indirekte Wirkung durch Induktion einer systemischen Immunantwort gegen das Malignom. Die erste zugelassene Behandlung mit diesem Wirkprinzip ist Talimogen laherparepvec (Imlygic®). Indikation ist ein nicht resezierbares, lokal oder entfernt metastasiertes Melanom in den Stadien IIIB, IIIC oder…
Voretigen neparvovec (Handelsname: Luxturna, Hersteller: Spark Therapeutics) erhielt im Oktober 2017 für die USA eine einstimmige Zulassungsempfehlung für eine erbliche Netzhauterkrankung.[36]
Tisagenlecleucel (CTL019) (Handelsname: Kymriah; Hersteller Novartis) ist der erste CAR-T-Zell-Therapie-Wirkstoff, der in den USA zu einer adoptiven Immuntherapie, konkret zgegen eine Akute lymphatische Leukämie (ALL), zugelassen wurde. Da es sich um den ersten Vertreter einer völlig neuen Therapie handelt, spricht man von first in class. Es ist die erste in den USA zugelassene Gentherapie
Tatsächlich existiert eine Gentherapie Option bei einer Infektion mit dem HIV-1 Virus.
Therapie der HIV-1-Infektion
Durch teilweise Entfernung des Corezeptors CCR5 aus dem Genom der CD4-positiven T-Zellen mit einem adoptivem Zelltransfer und Genome Editing kann das Absinken der Konzentration der CD4-positiven T-Zellen bei einer HIV-Infektion verlangsamt werden