CRISPR Therapie vom Netzhautkrebs
- Martin Döhring
- 11. Okt. 2022
- 1 Min. Lesezeit
Aktualisiert: 19. Sept.
Mit der "Gen-Schere", der CRISPR Therapie, ist es nun möglich, Augenkrebs zu heilen.
Genauer gesagt Netzhautkrebs, in der medizinischen Fachsprache Retinoblastom genannt .
Dieser Krebs ist in der Hälfte der Fälle erblich und bösartig, d.h. metastasierend.
Bisherige Therapie ist chirurgische Entfernung befallener Augen und Strahlentherapie.
In Deutschland treten jährlich etwa 60 neue Fälle auf.
Es gibt ein Retinoblastom Gen (RB1). Für eine Erkrankung ist jeweils eine Mutation auf beiden Allelen des Gens erforderlich.
Das Retinoblastom Gen liegt auf Chromosom 13 , Bande q14.
🧬 Retinoblastom und das RB1-Gen
RB1 (Retinoblastoma 1) ist ein Tumorsuppressor-Gen, das für das Retinoblastom-Protein (pRB) kodiert.
pRB reguliert den Zellzyklus (Übergang von G1 → S-Phase) durch Bindung und Hemmung von E2F-Transkriptionsfaktoren.
Fehlt funktionelles pRB, laufen die Zellen ungebremst in die DNA-Synthese und teilen sich unkontrolliert → Tumorwachstum.
🧩 Genlokalisation
Chromosom 13, q14-Bande → genau dort liegt das RB1-Gen.
🔬 Single-Gene Double Knock-out
„Single gene“: es geht nur um ein Gen (RB1).
„Double knock-out“: beide Allele des Gens müssen funktionslos sein, damit der Tumor entsteht.
Das entspricht dem klassischen „Two-Hit-Hypothesis“ nach Knudson:
Erbliche Form: Ein mutiertes Allel wird vererbt (erster Hit), der zweite Hit passiert somatisch.
Nicht-erbliche Form: Beide Hits passieren in einer somatischen Zelle.
⚗️ Einsatz von CRISPR/Cas9
CRISPR kann gezielt in das RB1-Gen eingreifen.
Klassisch wäre…
Single-Gen Double Knock-out
Der wissenschaftliche Name vom Netzhautkrebs ist Retinoblastom.
Beide Allele vom Retinoblastom – Gen (RB1) müssen krankhaft verändert sein, um ein Tumorwachstum auszulösen. Es gibt eine nicht-erbliche und eine erbliche Verlaufsform, trotzdem ist bei beiden das Gen krankhaft verändert.
Die CRISPR/cas9 Methode („Genschere“) erlaubt eine wenn man so will medikamentöse Behandlung des Tumors. Mit der CRISPR Methode wird dazu das Gen ausgeschaltet. Weil von der Behandlung beide Allele betroffen sind, spricht man vom „single gen double knockout“.
Das Gen ist lokalisiert auf Chromosom 13 Bande q14.
Nach einem Radiobericht steht die CRISPR Therapie bei Sichelzellenanämie in den USA kurz vor der Zulassung.
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